17 December 2024
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- Maladies auto-immunes et auto-inflammatoires
Le réseau CRI-IMIDIATE, labellisé F-CRIN, présente une approche thérapeutique innovante et rappelle le rôle crucial des Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour les maladies rares et auto-immunes. Ces thèmes seront au cœur de sa 8ème Journée Recherche organisée conjointement avec la filière maladies rares FAI2R, le 15 janvier 2025 à Paris.
Une nouvelle arme contre les maladies auto-immunes
Les maladies auto-immunes, qui touchent près de 3 millions de Français et jusqu’à 10 % de la population mondiale, sont causées par un dérèglement du système immunitaire. Ces pathologies, qui affectent une large majorité de femmes (80 % des cas), incluent plus de 80 affections comme le lupus, la sclérose en plaques, la polyarthrite rhumatoïde ou encore la sclérodermie. Elles peuvent avoir un impact profond sur la qualité de vie des patients et requièrent souvent un suivi médical à vie. Étant multi factorielles pour la plupart, elles nécessitent des travaux de recherche considérables et un diagnostic précoce pour traiter au mieux les patients. Malgré les avancées des biothérapies, depuis 25 ans, qui permettent de mettre un nombre croissant de patients en rémission (jusqu’à 70 % dans le cas de la polyarthrite rhumatoïde), certaines pathologies restent réfractaires aux traitements actuels. Par ailleurs, si ces biothérapies peuvent cibler efficacement les cytokines ou les cellules circulantes impliquées dans ces maladies, elles peinent parfois à atteindre les tissus touchés par la maladie. A quelques semaines de la journée mondiale sur les maladies rares, le réseau CRI IMIDIATE souhaite mettre l’accent sur une approche thérapeutique innovante et souligne l’importance des PNDS pour mieux prendre en charge les maladies inflammatoires et auto-immunes.
La technique des Cellules CAR-T
Les cellules CAR-T (lymphocytes T porteurs d'un récepteur antigénique chimérique), véritables "cellules tueuses", représentent une avancée majeure dans le traitement des maladies auto-immunes, offrant l'espoir de rémissions durables pour des patients auparavant réfractaires aux traitements conventionnels. Ces globules blancs modifiés en laboratoire sont conçus pour cibler et détruire spécifiquement les cellules responsables des réactions auto-immunes et des inflammations qui se trouvent dans le sang ou les tissus (les articulations, le cerveau, les muscles…). Initialement développée pour traiter certains cancers du sang, cette approche a déjà montré des résultats spectaculaires, notamment dans le traitement du lupus systémique sévère, où des rémissions durables ont été observées. Ces rémissions, qui suggèrent une réinitialisation du système immunitaire, ouvrent la voie à des évolutions thérapeutiques prometteuses. D’autres maladies auto-immunes, comme le lupus, les myopathies inflammatoires, la sclérodermie, le syndrome de Goujerot-Sjögren, ou la polyarthrite rhumatoïde pourraient en bénéficier.
Bien que leur production soit coûteuse et complexe (prélèvement des lymphocytes T du patient, qui sont ensuite génétiquement modifiés en laboratoire pour y intégrer le récepteur spécifique "CAR", et réinjectés dans le patient), ces traitements sont très bien tolérés à court terme et pourraient transformer la gestion des maladies auto-immunes chez les patients réfractaires : "Il est de notre rôle de diffuser l’information, d’identifier vraiment les centres qui ont l’expertise de ces maladies pour pouvoir participer activement au recrutement de ces patients réfractaires qui pourraient bénéficier de cette nouvelle approche. La technique est vraiment intéressante et va faire l’objet de nouveaux projets académiques et industriels. Ce traitement complexe mais court pourrait être une révolution dans la gestion de ces maladies et transformer notre façon de prendre en charge ces patients" explique le Pr Bruno FAUTREL, Co-coordonnateur du réseau CRI-IMIDIATE (F-CRIN) et Chef du Service de Rhumatologie de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP).
Les PNDS, Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soin : un guide essentiel pour les maladies rares
Dans le domaine des maladies rares, le faible nombre de patients rend souvent difficile la réalisation d’essais cliniques randomisés. Les PNDS jouent donc un rôle central. Ces protocoles, élaborés par des experts, fournissent des recommandations claires et standardisées sur le diagnostic, le suivi et le traitement de ces pathologies complexes. Ils harmonisent les pratiques médicales et réduisent les disparités géographiques dans la prise en charge. Ils permettent l’accès à des traitements qui n’ont pas encore d’autorisation de mise sur le marché. La FAI²R (Filière de santé pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares) et le réseau CRI IMIDIATE ont engagé tout un travail pour faire monter le niveau d’expertise de la prise en charge des patients.
Dans le cas de maladies très rares pouvant entraîner des séquelles (articulaires, neurologiques, etc…) graves chez les patients, tel que c’est le cas dans les interféronopathies, (pathologies complexes et peu connues, qui regroupent des troubles liés à une activation excessive du système immunitaire, souvent décelées chez des enfants en bas âge : 1-2 ans), le diagnostic doit être fait rapidement. Le récent PNDS, consultable ici, permet une reconnaissance rapide des symptômes, une orientation efficace vers des centres de référence et l'accès à des traitements innovants, tels que les inhibiteurs de la voie des interférons, tout en améliorant la qualité de vie des patients.
Les PNDS sont maintenant la référence pour le diagnostic et le traitement des maladies rares. "Cela fait 10 ans que nous travaillons avec les patients et des experts de ces maladies et que nous contribuons aux PNDS pour améliorer la prise en charge des maladies auto-inflammatoires ou auto- immunes. C’est assez peu connu. La recherche génétique va mettre un certain temps avant d’aboutir. En l’attente, il est important de sensibiliser les médecins, les patients et leurs familles de patients à l’existence des PNDS pour mieux prendre en charge ces maladies complexes" ajoute le Pr Fautrel.
Un rendez-vous incontournable
La 8ème Journée Recherche CRI-IMIDIATE/FAI2R, qui se tiendra à l’hôpital Pitié-Salpétrière le 15 janvier 2024, sera l’occasion de discuter de ces avancées. Cet événement organisé par la FAI²R (Filière de santé pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares) et le Réseau CRI-IMIDIATE - labellisé F-CRIN réunira des professionnels de santé, des chercheurs, des associations de patients et des acteurs industriels pour favoriser les échanges et accélérer l’innovation.
Réseau d’excellence en recherche clinique labélisé F-Crin spécialisé sur les maladies inflammatoires ostéo-articulaires et systémiques, CRI-IMIDIATE réunit 54 centres cliniques de rhumatologie, de médecine interne et de pédiatrie, au sein desquels sont conduites des études cliniques reposant sur des financements publics (PHRCs) ou privés (IIS). Reconnu au niveau européen, CRI-IMIDIATE mobilise toute une communauté nationale et internationale de médecins, de chercheurs et de patients impliqués dans l'amélioration de la prise en charge de ces maladies inflammatoires ostéo-articulaires ou systémiques, qu'elles soient fréquentes ou rares.
Pour plus d’informations : https://cri-net.com/
Créée en 2012, portée par l’Inserm et financée par l’ANR et le ministère de la Santé, F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) est une organisation d’excellence au service de la recherche clinique française. Elle a pour but de renforcer la compétitivité́ de la recherche clinique française à l’international, d’identifier et labelliser les réseaux de recherche, faciliter la mise en place d’essais cliniques académiques ou industriels, et développer l’expertise des acteurs de la recherche clinique, en mutualisant les savoir-faire, les objectifs et les moyens. L’organisation, qui dispose d'une unité de coordination nationale localisée à Toulouse, a déjà̀ labellisé et fédère actuellement 16 réseaux d’investigation clinique ciblant des maladies d’intérêt général international (Asthme Sévère, AVC, Cardiologie, Cardio-néphrologie, Dermatite atopique, Maladies auto-immunes et auto-inflammatoires, Maladies Cardio-rénales, Maladies cardiovasculaires, Maladie du neurone moteur /maladie de Charcot, Obésité́, Pathologies rétiniennes, Parkinson et maladies du mouvement, Pédiatrie, Sclérose en Plaques, Sepsis, Thrombose, Troubles psychotiques, Vaccinologie, Soins primaires), 3 réseaux d’expertise et de méthodologie (Maladies Rares, Dispositifs Médicaux, Épidémiologie) et une plateforme de supports sur mesure offrant l’ensemble des services nécessaires à la conduite des essais cliniques. Au total, F-CRIN représente une force de frappe de plus de 1400 professionnels en recherche clinique. F-CRIN bénéficie du soutien de plusieurs CHU, Universités et Fondations.
Pour plus d’informations : https://www.fcrin.org/
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