Ce collectif d'experts, uni pour démontrer la performance et la valeur des nouvelles approches méthodologiques, est subdivisé en trois sous-groupes, 1. "Accélérer le développement et enrichir le niveau de preuve en phase initiale pour la mise sur le marché et le remboursement", 2. "Mesurer la performance dans les conditions d'utilisation, à la fois précocement et sur le long terme", 3."Gestion de la donnée : niveau de structuration, de qualité et validité de la donnée.
Accélérer le développement et enrichir le niveau de preuve en phase initiale d’évaluation pour la mise sur le marché et le remboursement
Coordonné par Sarah Zohar (INRIA), Raphaël Porcher (AP-HP)
Ce groupe réfléchit aux conditions d’acceptabilité de méthodologies différentes du « gold standard » que constitue le RCT (randomised control trial) en vue d’une autorisation de mise sur le marché et d’un accès au remboursement n se focalisant sur trois cas d’usages :
- Démonstration d’un impact organisationnel, notamment pour les dispositifs de télésurveillance
- Thérapie digitale (TDX)
- Maladie rare ou condition avec un faible effectif
Un retour d’expérience a été sollicité auprès de la HAS afin d’orienter la réflexion et les travaux du groupe de travail et le choix des cas d'usage sur :
- Les domaines, cas, où l'utilisation de nouvelles méthodologies est la plus utile à évaluer (afin de dissiper d'éventuelles zones de flou, l'absence de démonstration d'intérêts)
- Les cas (essais) dont vous pourriez avoir connaissance, ayant recours à de nouvelles méthodologies dans le domaine du médicament, du DM ou du numérique soit ayant obtenu un enregistrement soit au contraire ne l'ayant pas obtenu en en précisant les raisons.
Pour les aspects sur les DM numériques (télésurveillance,TDX), le groupe a mené des auditions auprès d’institutions de porteurs de projets. Elles ont mise en évidence les problématiques les urgentes à aborder dans le cadre de ces travaux et les premiers leviers à mobiliser. Ces auditions permettent d’alimenter le cahier de spécifications des cas qui seront à proposer et à suivre.
La même méthodologie de travail est appliquée aux maladies rares ou lentement évolutive. Les travaux seront orientés en priorité sur les enjeux des bras in silico (patients ou cohortes virtuelles). Les premières auditions s’adresseront aux fournisseurs de méthodologie et aux porteurs de projet ayant fait l’usage de ces méthodologies.
Le principal livrable
Ce sera une recommandation pour les porteurs de projets, pour chaque cas de figure, sur le design à employer, les données à mobiliser, la mise en œuvre opérationnelle de l’étude.
Pour le régulateur, le groupe proposera les clefs de l’évaluation des méthodologies retenues et conseillées dans les recommandations, des formations pour les évaluateurs ainsi que les modalités de mise en place d’un dispositif de veille et conseil pour les autorités.
Mesurer la performance dans les conditions d’utilisations, précoce et au long cours
Coordonné par Fabrice André (IGR) et Emmanuel Pham (Sté Novadiscovery)
L’objectif de ce sous-groupe sera d’établir les méthodologies innovantes à mobiliser pour pouvoir évaluer l’efficience d’un produit de santé dans le temps, tout au long de son cycle de vie et d’utilisation. Cela permettra d’équiper le régulateur d’outils d’évaluation pour la mise en place de contrat et performance pour la prise en charge de l’innovation. A cela va également s’ajouter l’évaluation de la prévention, dans un second temps.
Ainsi, ce groupe va travailler sur la mesure de la variabilité d’une réponse à un traitement, en tentant d’aller jusqu’à l’identification des patients qui ne seraient pas répondeurs à un traitement.
A notre connaissance, il existe peu de travaux sur cette mesure de l’efficience du produit dans les conditions d’utilisation en mobilisant les nouvelles méthodologies de recherche cliniques.
Ce groupe a décidé de repartir de 3 situations différentes et de voir quelles méthodologies sont à mobiliser pour y répondre :
- Le produit de santé avec une très forte efficacité mais pour lequel les données collectées sont incomplètes et parcellaires
- Le produit de santé a démontré son efficacité dans les "règles de l’art " mais le bénéfice reste modeste
- Le produit de santé est très efficace et doit s’évaluer en cycle court, ce qui engendre une désescalade thérapeutique
Le principal livrable
Ce sera une recommandation pour les porteurs de projets, pour chaque cas de figure, sur le design à employer, les données à mobiliser, la mise en œuvre opérationnelle.
Pour le régulateur, le groupe proposera une évolution du cadre règlementaire et des demandes à effectuer aux industriels et promoteurs académique (type de données/analyse à générer, délais pour l’évaluation…).
Ce groupe apportera également les clefs de l’évaluation des méthodologies retenues et conseillées dans les recommandations, des formations pour les évaluateurs ainsi que les modalités de mise en place d’un dispositif de veille et conseil pour les autorités.
Gestion de la donnée : niveau de structuration, de qualité et validité de la donnée (Comment faire pour que les données soient de qualité et puissent être utilisées au mieux)
Coordonné par Mathieu Robain (Unicancer) et Stéphanie Kervestin (ARIIS).
Ce groupe est transverse et collabore avec l’axe 1 et l’axe 2.
Dans un premier temps, les recommandations vont porter sur la qualité et la gouvernance des données, ces deux facteurs ayant un impact sur la pérennité des cohortes et bases de données.
Ce groupe proposera des recommandations sur la place du patient dans la gestion de ces données (information, consentement ?) ou des recommandations sur la mise à disposition de ces données (fast-track pour l’accès aux données ?). Ainsi, ce groupe avancera en priorité sur :
- Les outils et technologies à mobiliser
- La méthodologie de collecte et le niveau de qualité des données
- Utilisation des données
- Aspects règlementaires (information patient, CNIL…)
- Interopérabilité et partage
Un volet à explorer aussi, pourra être dans un deuxième temps, d’aller plus loin à partir de l’expérience des cohortes traditionnelles utilisées pour la recherche clinique, et proposer des recommandations sur la structuration de "cohortes du futur", générées à l’aide données collectées par des dispositifs médicaux numériques (bracelet connecté, autotest diabète, outil de télésurveillance).
