ACT4ALS-MND est le réseau national de recherche clinique dédié à la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) et aux maladies du neurone moteur. Labellisé réseau d’excellence F-CRIN en 2022, il fédère les 22 centres experts de la filière FilSLAN et constitue un point d’entrée unique pour développer et conduire des essais cliniques innovants en France et à l’international. Il renforce les collaborations académiques et industrielles pour améliorer la prise en charge de ces maladies rares et évolutives.
ACT4ALS-MND, le réseau national de recherche clinique sur la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) et les Maladies du Neurone Moteur (MNM)
Créé en mars 2020 sous l’impulsion de la filière nationale de santé FilSLAN, ACT4ALS-MND constitue le réseau français dédié à la recherche clinique dans la SLA et les maladies du neurone moteur. FilSLAN coordonne le parcours de soins, la formation, l’information et la structuration des centres experts dans le domaine de la SLA et des MNM. ACT4ALS-MND s’inscrit dans cette organisation en apportant une expertise spécifiquement dédiée à la recherche clinique et au développement des essais thérapeutiques.
Le réseau fédère les 22 centres français d’expertise de la filière et met à disposition des promoteurs académiques et industriels un réseau national de centres expérimentés, disposant d'une expertise clinique et scientifique reconnue et d’un accès à des cohortes de patients bien caractérisées.
ACT4ALS-MND a pour objectif de faciliter, accélérer et sécuriser le développement de la recherche clinique dans la SLA et les MNM, en France comme à l’international.
Le réseau accompagne les projets à différentes étapes de leur développement :
- conception et faisabilité des études
- identification et mobilisation des centres investigateurs
- recrutement des patients
- méthodologie et développement de protocoles innovants
- identification et utilisation de biomarqueurs
- accompagnement réglementaire et contractuel
- suivi des inclusions et de la réalisation des études
ACT4ALS-MND favorise ainsi les collaborations entre cliniciens, chercheurs, promoteurs académiques et industriels, associations de patients et partenaires institutionnels.
Organisation
ACT4ALS-MND repose sur une organisation nationale permettant de mobiliser rapidement les expertises nécessaires à chaque projet.
- Un comité de coordination : il définit les orientations stratégiques du réseau, analyse la faisabilité des projets et veille à leur cohérence scientifique.
- Une coordination opérationnelle : elle assure le suivi quotidien des projets, la coordination entre promoteurs et centres investigateurs, la veille réglementaire et le suivi des appels à projets.
- Des expertises thématiques : des groupes d’experts peuvent être mobilisés selon les besoins des projets, notamment dans les domaines de la méthodologie des essais, des biomarqueurs, des bases de données et de l’information des patients et des professionnels.
Grâce à son maillage territorial de 22 centres experts, ACT4ALS-MND permet de proposer une couverture nationale et de faciliter l’accès des patients aux études cliniques.
Expertises scientifiques
ACT4ALS-MND propose aux promoteurs académiques et industriels un accompagnement personnalisé, depuis la conception du projet jusqu’à sa réalisation.
Expertise scientifique et translationnelle
- Expertise des mécanismes physiopathologiques et génétiques de la SLA et des MNM
- Identification et validation de biomarqueurs diagnostiques, pronostiques et de suivi
- Développement de nouvelles approches thérapeutiques et de recherche translationnelle
- Accès à des bases de données, registres et biobanques de patients caractérisés
Expertise en recherche clinique
- Faisabilité : évaluation rapide de la faisabilité scientifique, technique et organisationnelle dans le réseau
- Conception et méthodologie : accompagnement dans la conception d’essais cliniques, notamment de phases précoces et de designs innovants
- Mise en place des études : identification et mobilisation des centres investigateurs
- Recrutement: optimisation des stratégies d’inclusion et suivi dynamique des recrutements
- Accompagnement réglementaire et contractuel : facilitation des démarches administratives et du circuit contractuel
- Suivi des études : accompagnement des équipes investigatrices et identification rapide des difficultés rencontrées sur le terrain
Projets achevés et résultats marquants
- Résumé : Étude nationale multicentrique visant à identifier les facteurs cliniques, biologiques, génétiques, histologiques, électrophysiologiques et d'imagerie prédictifs de la progression de la SLA et des endophénotypes afin de mieux stratifier les patients pour les futurs essais thérapeutiques et leur prise en charge.
- Impact : Constitution d'une cohorte caractérisée de référence et avancée majeure dans la découverte de biomarqueurs pronostiques.
- Publications sur ClinicalTrials.gov : NCT02360891
- Résumé : Essai international de phase II évaluant la tolérance et l'efficacité d'un modulateur des récepteurs aux glucocorticoïdes chez les patients atteints de SLA.
- Impact : Mobilisation réussie des centres experts français du réseau pour une inclusion rapide dans un protocole industriel international.
- Communication du laboratoire
- Résumé : Évaluation longitudinale de l'histoire naturelle et extension en ouvert pour évaluer le BIIB067 chez des adultes cliniquement présymptomatiques avec une mutation confirmée de la SOD1
- Fiche étude : NCT04856982
- Résumé : Etude visant à évaluer la tolérance et l’efficacité de l’AMX0035 contre placebo
- Fiche étude NCT05021536
- Résumé : Etude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et la sécurité de l’Edaravone chez les patients atteints de SLA
- Publications sur ClinicalTrials.gov : NCT05178810
- Résumé : Évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de multiples perfusions en intraveineux de NX210c
- Fiche étude NCT06365216
- Résumé : Etude de phase 2, contrôlée par placebo, sur le VHB937 dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique ;
- Fiche étude NCT06643481
- Résumé : Étude visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et les effets des biomarqueurs du PTC857 chez des sujets adultes atteints de SLA
- Fiche étude NCT05349721
- Résumé : Evaluation de la sécurité et de la tolérance, avec analyse du microbiote intestinal, d’une microbiothérapie orale dans la sclérose latérale amyotrophique
- Fiche étude NCT05889572
- Résumé : Étude visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'IFB-088 en add-on du riluzole 100 mg par rapport au placebo en add-on du riluzole 100 mg chez les patients atteints de SLA de type bulbaire
- Fiche étude NCT05508074
- Résumé : Diagnostic de la SLA à partir d'un échantillon de salive : une approche d'analyse de l'ARN non codant
- Fiche étude NCT05928416
- Résumé : Étude de phase Iia visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité, la pharmacocinétique et l’immunogénicité de l’ARGX-119 chez les patients atteints de SLA
- Fiche étude NCT06441682
Projets en cours
- Objectif : Évaluer une biothérapie innovante (IVB-001) basée sur le secrétome de plaquettes sanguines administrée par administration intrathécale chez des patients nouvellement diagnostiqués.
- Innovation : Première mondiale en recherche translationnelle visant à ralentir la neurodégénérescence. Ce projet s’inscrit dans une démarche de recherche translationnelle visant à développer de nouvelles stratégies susceptibles de ralentir la neurodégénérescence dans la SLA.
- En savoir plus sur le projet RHU SECRET-GIFT
Contacter le réseau
Vous souhaitez développer un projet de recherche clinique dans la SLA ou les MNM ?
ACT4ALS-MND est votre point d’entrée pour accéder à l’expertise clinique, scientifique et organisationnelle du réseau français. Que vous soyez promoteur académique, industriel ou partenaire de recherche, notre équipe peut vous accompagner pour évaluer la faisabilité de votre projet, identifier les centres investigateurs et construire une stratégie adaptée à vos objectifs.
Pour en savoir plus sur le réseau ACT4ALS-MND :
- Site web officiel : https://act4als.org
- Plateforme F-CRIN : https://fcrin.org
- Contact email : act4als.mnd@icm-institute.org
Partenaires du réseau
- Filière de santé Maladies Rares FilSLAN
- 22 Centres experts français (CRMR et CRC)
- F-CRIN
- Institut du Cerveau (ICM)
- CHU coordinateurs
- Association ARSLA
- Réseau européen TRICALS
- Infrastructure ECRIN
