OrphanDev présente le panorama 2023 de la recherche sur les thérapies géniques dans les maladies rares et préconise la labellisation de Centres Français d’Excellence spécialisés dans les thérapies innovantes pour ces maladies

A l’occasion de la Journée Mondiale sur les Maladies Rares ce 28 février, OrphanDev présente le panorama 2023 de la recherche sur les thérapies géniques en cours de développement pour soigner ces maladies. Sur les 224 essais cliniques réalisés sur le sujet au cours des 6 dernières années, le panorama dévoile les maladies concernées, révèle que la France figure au 2ème rang de la recherche en Europe mais que les centres d’études français, pourraient perdre leur attractivité. Le réseau propose une meilleure structuration de la recherche avec la labellisation de Centres d’Excellence spécialisés dans les traitements de thérapie innovante ; une initiative qui permettrait de renforcer la capacité, la réactivité et l’attractivité des centres français dans les essais internationaux sur les maladies rares et faciliter la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les patients.