Rapports et publications

Ce rapport vise à explorer l’impact des évolutions méthodologiques en recherche clinique par rapport au modèle de référence, l’essai contrôlé randomisé. Il s’appuie sur les contributions d’experts aux champs de compétence complémentaires (médecine, statistique, droit, informatique), enrichies de travaux conduits lors d’auditions, d’ateliers de réflexion (comme les Ateliers de Giens) ou dans le cadre de collectifs associatifs tels que SILICA.

Les travaux ont permis d’identifier des approches complémentaires à l’essai randomisé en double aveugle, utiles à différents stades du cycle de vie d’un produit de santé, depuis son développement jusqu’à sa mise sur le marché et son évaluation continue. Ces méthodes visent à maintenir un niveau de preuve élevé tout en répondant aux limites du schéma classique, ceci s’intégrant dans le contexte global du foisonnement de l’innovation (ou présentée comme telle) diagnostique et thérapeutique. Les exemples présentés montrent à la fois l’intérêt croissant pour ces nouvelles approches et les exigences élevées pour leur validation.

Les sources, la nature et l’origine des données de santé se sont démultipliées. Elles peuvent relever des activités de la prise en charge par les professionnels de santé, de protocoles de recherches (dont des essais cliniques), ou directement des patients, que ce soit des données médico-économiques, observationnelles numérisées ou non, épidémiologiques, ou de toute sources de données témoin de la prise en charge des patients. Cette révolution, qui a constitué le point de départ du développement de nouvelles méthodologies d’essais cliniques, est à la fois une chance, en permettant de disposer d’un capital d’informations sur l’évolution de l’état de santé et la prise en charge des patients, et un enjeu tant leur nombre et leur hétérogénéité rendent complexe leur utilisation.

Ce travail de réflexion collective et les recommandations qui y sont formulées constituent le premier volet d’une réflexion globale sur l’évolution des méthodologies en recherche clinique.

Les travaux de la mission conjointe AIS x F-CRIN ont vocation à apporter des éléments d’acceptabilité et de conditions de mise en œuvre des méthodologies d’essais cliniques alternatives à l’essai clinique randomisé classique là où on observe un décalage ou un besoin de renforcement, notamment pour ce qui est de l’utilisation des données externes ou encore des essais in silico.

Ce rapport, non exhaustif, fondé sur des critères de sélection objectifs de pertinence, a été conduit par Horiana, cabinet de conseil en analyse de données de santé et en épidémiologie, et PASS, société de conseil « Accès au marché, prix et médico-économie » en lien avec les deux pilotes de la mission conjointe.